Cientistas usam células modificadas para tratar crianças com leucemia

Grupo usou tecnologia de edição genética em seis pacientes pediátricos com quadro grave

Por Paula Felix SEGUIR SEGUINDO 27 out 2022, 18h20

câncer infantil — Técnica pode ser opção para crianças com leucemia que não tiveram sucesso com outros tratamentos (//iStock)

Em 2020, uma tecnologia classificada como uma das “ferramentas mais afiadas da tecnologia genética” foi laureada com o Prêmio Nobel de Química e o mundo passou a conhecer o método de edição de genes CRISPR/Cas9, capaz de alterar o DNA de animais, plantas e microrganismos com precisão. Utilizando a técnica, pesquisadores do Reino Unido conseguiram projetar células do sistema imunológico (células T) de doadores para o tratamento crianças com leucemia resistente em quadro grave e sem outras opções de tratamento. Os achados da pesquisa, a primeira com uso de células editadas por CRISPR “universais” em humanos, foram publicados na revista científica Science Translational Medicine.

No ensaio clínico de fase 1, as células T foram alteradas com as tesouras genéticas por meio de um corte no DNA e inserção de um código genético para que as células passem a expressar um receptor chamado CAT (recepção de antígeno quimérico, na sigla em inglês). Ele capaz de reconhecer células cancerígenas e destruí-las.

Essa terapia é conhecida como CAR-T e funciona atualmente com o uso das células do próprio paciente, mas é um procedimento caro. Neste estudo, os cientistas propõem a edição genética como uma alternativa para a fabricação de células que podem ser usadas em vários pacientes. As células usadas eram de doadores saudáveis.

Os seis pacientes pediátricos tratados com a tecnologia CRISPR/Cas9 tinham entre 14 meses e 11 anos e foram tratadas até fevereiro deste ano. Eles receberam a infusão e o objetivo era de que as células editadas ficassem ativas por quatro semanas, prazo para a remissão, quando a doença reduz drasticamente ou se torna indetectável. Nesse estágio, os pacientes se tornam elegíveis para receber um transplante de células-tronco da medula óssea, tratamento que permite ter um sistema imunológico saudável.

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Segundo os pesquisadores, quatro das seis crianças entraram em remissão em 28 dias e receberam o transplante. Das quatro, duas continuam em remissão contínua nove meses e 18 meses após o tratamento, respectivamente. Duas tiveram recaída.

“Embora existam desafios a serem superados, este estudo é uma demonstração promissora de como as tecnologias emergentes de edição de genoma podem ser usadas para atender às necessidades de saúde para as crianças mais doentes”, afirmou, em comunicado o autor principal do estudo Waseem Qasim.