O tratamento experimental que eliminou leucemia aguda em 18 pacientes

Uma pesquisa do MD Anderson Cancer Center da Universidade do Texas, nos Estados Unidos, apontou uma possível estratégia para tratar pacientes com leucemias agudas com mutações e que ainda não têm uma terapia específica liberada para uso. Com o uso de um tratamento experimental com a droga revumenib em um estudo clínico de fase 1, os cientistas conseguiram a remissão completa da doença em 30% dos voluntários, totalizando 18 pacientes livres da doença. A próxima etapa do estudo, publicado na Nature, é verificar os efeitos em outros cenários, como leucemias recém-diagnosticadas e para terapias de manutenção.

No estudo, os pesquisadores testaram o fármaco em participantes com leucemias agudas avançadas com rearranjos KMT2A ou NPM1 mutante. Embora não representem a maioria dos pacientes com a doença, esses tipos são desafiadores e importantes para o desenvolvimento de novos tratamentos.

“As leucemias agudas com rearranjos KMT2A são difíceis de tratar e as mutações NPM1 são a alteração genética mais comum na leucemia mieloide aguda. Esses subconjuntos não têm terapias direcionadas especificamente aprovadas”, disse o líder do estudo, Ghayas Issa, em comunicado da universidade.

O fármaco consegue inibir uma proteína chamada “menin” ou MEN1, que tem ação crucial na expressão de genes que promovem a leucemia. Essa proteína tem sido alvo de estudos porque ensaios pré-clínicos sugeriram que intervir na interação dela com as mutações pode ser uma medida eficaz para eliminar as células cancerígenas.

Segundo o pesquisador, com a inibição da proteína, ocorre um processo de alteração genética das células tumorais, que passam para um padrão normal. Dessa forma, o paciente tem a remissão.

No estudo, os cientistas alcançaram taxa de resposta geral de 53%, entre os 60 participantes, que tinham idade média de 43 anos, mas contava até com bebês de 10 meses entre os voluntários. A taxa de remissão completa foi de 30%. “Essas taxas de resposta, especialmente as taxas de eliminação da doença residual, são as mais altas que já vimos com qualquer monoterapia usada para esses subconjuntos de leucemia resistente”, declarou Issa.

Os principais efeitos adversos do tratamento foram diarreia (3%), fadiga (3%) e anemia (3%). Nenhum voluntário descontinuou a terapia em função deles.

“Esses inibidores podem ser uma opção de tratamento promissora que é bem tolerada pelos pacientes e pode ser a mais nova adição a terapias direcionadas bem-sucedidas para leucemia aguda”, afirmou o pesquisador.