Em 2020, uma tecnologia classificada como uma das “ferramentas mais afiadas da tecnologia genética” foi laureada com o Prêmio Nobel de Química e o mundo passou a conhecer o método de edição de genes CRISPR/Cas9, capaz de alterar o DNA de animais, plantas e microrganismos com precisão. Utilizando a técnica, pesquisadores do Reino Unido conseguiram projetar células do sistema imunológico (células T) de doadores para o tratamento crianças com leucemia resistente em quadro grave e sem outras opções de tratamento. Os achados da pesquisa, a primeira com uso de células editadas por CRISPR “universais” em humanos, foram publicados na revista científica Science Translational Medicine.
No ensaio clínico de fase 1, as células T foram alteradas com as tesouras genéticas por meio de um corte no DNA e inserção de um código genético para que as células passem a expressar um receptor chamado CAT (recepção de antígeno quimérico, na sigla em inglês). Ele capaz de reconhecer células cancerígenas e destruí-las.
Essa terapia é conhecida como CAR-T e funciona atualmente com o uso das células do próprio paciente, mas é um procedimento caro. Neste estudo, os cientistas propõem a edição genética como uma alternativa para a fabricação de células que podem ser usadas em vários pacientes. As células usadas eram de doadores saudáveis.
Os seis pacientes pediátricos tratados com a tecnologia CRISPR/Cas9 tinham entre 14 meses e 11 anos e foram tratadas até fevereiro deste ano. Eles receberam a infusão e o objetivo era de que as células editadas ficassem ativas por quatro semanas, prazo para a remissão, quando a doença reduz drasticamente ou se torna indetectável. Nesse estágio, os pacientes se tornam elegíveis para receber um transplante de células-tronco da medula óssea, tratamento que permite ter um sistema imunológico saudável.
Segundo os pesquisadores, quatro das seis crianças entraram em remissão em 28 dias e receberam o transplante. Das quatro, duas continuam em remissão contínua nove meses e 18 meses após o tratamento, respectivamente. Duas tiveram recaída.
“Embora existam desafios a serem superados, este estudo é uma demonstração promissora de como as tecnologias emergentes de edição de genoma podem ser usadas para atender às necessidades de saúde para as crianças mais doentes”, afirmou, em comunicado o autor principal do estudo Waseem Qasim.