Hemofilia: tratamento inédito mostra benefícios com seis injeções ao ano

Terapia à base de RNA provou-se segura e eficaz em estudos clínicos e poderá melhorar e facilitar o dia a dia dos pacientes com o distúrbio hematológico

Por Diogo Sponchiato SEGUIR SEGUINDO Atualizado em 21 fev 2024, 11h56 - Publicado em 19 fev 2024, 11h09

Doença marcada por uma falha na coagulação do sangue, que leva a hemorragias e outras complicações, a hemofilia é alvo de um empenho histórico de médicos e cientistas na busca por tratamentos mais efetivos e impactantes em termos de qualidade de vida. Mesmo com os avanços recentes, o trabalho não para: e graças a ele se vê no horizonte um tratamento inédito que, por meio de uma instrução genética, evita os dissabores causados pelo distúrbio.

O medicamento, batizado de fitusiran e desenvolvido pela Sanofi, representa a primeira terapia baseada em RNA de interferência a chegar a uma etapa tão avançada nas pesquisas. Os resultados do estudo da fase 3, a última antes da aprovação para comercialização, acabam de ser apresentados no congresso anual da Associação Europeia para Hemofilia e Transtornos Afins, em Frankfurt, na Alemanha.

O tratamento propiciou um controle significativo e consistente dos sangramentos em pacientes com hemofilias tipo A ou B, em uso ou não de outros medicamentos para inibir o processo por trás das hemorragias. E com apenas seis injeções subcutâneas ao ano, o que facilita a rotina de pacientes e familiares.

Segundo a Sanofi, a inovação tem o potencial de transformar o cuidado com o distúrbio hematológico. Não à toa, a FDA, agência regulatória americana, classificou o fitusiran como breakthrough therapy, designação dada a tratamentos disruptivos que dá prioridade e celeridade ao rito de análise e liberação das medicações em fase final de estudo.

A doença e a nova terapia

A hemofilia é provocada por um defeito de origem genética no intrincado processo de coagulação do sangue, sendo uma doença hereditária que afeta predominantemente homens. Sua principal manifestação são os sangramentos frequentes e descontrolados, às vezes até espontâneos, que podem levar a danos em articulações e órgãos, encurtando a qualidade e a expectativa de vida.

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Estima-se que 13 000 brasileiros tenham esse diagnóstico, para o qual são prescritos remédios que atuam na cascata de coagulação do sangue, exames mais frequentes para monitorar a situação e orientações de estilo de vida a fim de diminuir o risco de hemorragias.

A nova terapia da Sanofi consiste em injeções aplicadas sob a pele com um pequeno volume de RNAs de interferência, que, por meio de uma instrução genética precisa, visam corrigir a falha no organismo que resulta no desequilíbrio da coagulação e na incapacidade de estancar ferimentos.

O estudo ATLAS-OLE, recém-apresentado em Frankfurt, envolveu 213 pacientes do sexo masculino a partir dos 12 anos de idade de 20 países. E concluiu que o tratamento é seguro e eficaz na prevenção de sangramentos, representando um recurso profilático que depende de seis aplicações ao ano. As injeções também se revelaram superiores a terapêuticas disponíveis no mercado e apresentaram um índice baixo e tolerável de reações adversas.

“O modo de ação inovador e diferenciado do fitusiran faz com que ele seja indicado para todos os tipos de hemofilia, com uma carga de tratamento expressivamente mais baixa e potencial de melhorar a adesão, permitindo que os pacientes tenham uma vida mais produtiva e com mais qualidade”, diz Daniela Carlini, líder médica de doenças raras, doenças raras do sangue e esclerose múltipla da Sanofi.

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Vantagem para o paciente

Hoje, medicamentos para o controle da hemofilia são fornecidos no Brasil pelo SUS e distribuídos pelos hemocentros, o que demanda, para boa parte das famílias, deslocamentos, treinamentos e consultas constantes na rotina de tratamento. As drogas são, em sua maioria, infusões na veia. O tratamento é complexo, mas, quando bem conduzido, bastante efetivo.

Contudo, segundo pesquisa realizada por VEJA SAÚDE com pais e responsáveis por crianças e adolescentes com hemofilia no Brasil, a frequência e a forma de aplicação das medicações atuais representam a principal dificuldade no tratamento.

Essa realidade poderá mudar futuramente com tratamentos como o fitusiran, que ainda passará por todo o ritual de avaliação dos órgãos regulatórios antes de chegar ao mercado. Recentemente, a FDA também autorizou o uso da primeira terapia gênica para o distúrbio hematológico.

“O Brasil tem um dos mais bem estabelecidos e mundialmente reconhecidos programas de manejo da hemofilia. Mas ainda existem necessidades não atendidas em relação à doença, como comodidade do paciente, número de infusões, necessidade de refrigeração dos produtos, e tudo isso pode impactar a adesão e tornar-se um desafio diário para quem convive com o problema”, contextualiza Carlini.