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Cientistas descobrem forma de tratar a distrofia muscular

A descoberta do tratamento para distrofia muscular pode estar próxima. Cientistas de uma universidade americana descobriram um meio de bloquear o defeito genético responsável pela forma mais comum da doença, a miotônica. Dessa forma, os pesquisadores foram capazes de reverter os sintomas da distrofia em ratos de laboratório

Os cientistas da Universidade de Rochester, em Nova York, descobriram que, nas células, há um componente chave para a formação da distrofia miotônica chamado RNA. Ele trabalha como um mensageiro, que leva as informações genéticas do núcleo para o restante da célula na construção das proteínas. Cada gene produz seu próprio RNA e, nos casos em que é diagnosticada distrofia miotônica, um defeito genético faz com que seja criado um RNA tóxico, que impede algumas proteínas de realizarem suas funções.

O estudo, publicado na revista Science, revelou que esse RNA tóxico bloqueia uma proteína denominada “muscleblind”. Segundo os cientistas, esse fator seria o responsável pela rigidez nas mãos, uma das características da distrofia muscular.

Para tentar acabar com a quantidade de RNA tóxico que se acumulou no núcleo da célula, os pesquisadores utilizaram uma molécula genética, chamada de antisense morpholino oligonucleotide, que imita o código genético e foi criada especificamente para se ligar ao RNA tóxico e neutralizar seus efeitos nocivos.

Nos camundongos, a experiência deu certo, pois as proteínas foram liberadas e conseguiram retomar suas funções normais. Os cientistas comemoraram os resultados, sobretudo porque foi possível reverter os sintomas da doença, e não apenas impredir seu avanço. Eles alertaram, porém, que a transferência dessa experiência para os humanos deve ser feita com cautela, pois a distrofia miotônica dos roedores não era tão severa quanto a observada nos humanos.