Terapia genética traz resultados promissores contra fibrose cística

Um teste de terapia gênica permitiu melhorar significativamente a função respiratória dos pacientes que sofrem de fibrose cística, segundo um estudo publicado nesta sexta-feira na revista médica especializada The Lancet Respiratory Medicine.

A fibrose cística é uma doença genética que afeta principalmente as funções respiratórias e digestivas, e que atinge 90 000 pessoas em todo o mundo. Graças aos progressos no tratamento, que busca sobretudo reduzir as manifestações da doença e que pode levar a um transplante de pulmão, a esperança de vida de um paciente é atualmente de 40 anos.

Desde a descoberta, em 1989, do gene que codifica a proteína CFTR, responsável pela fibrose cística, as pesquisas se aceleraram para tentar colocar em andamento novos tratamentos.

A nova técnica faz com que o paciente inale moléculas de DNA para que uma cópia não alterada do gene chegue às células pulmonares. Pesquisadores britânicos realizaram testes em 136 pacientes que sofriam de fibrose cística e maiores de 12 anos. A metade recebeu a terapia gênica e a outra metade inalou um placebo.

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Após um ano de tratamento, os pacientes do grupo de terapia gênica tinham uma função respiratória 3,7% superior aos que receberam o placebo. O aumento alcançou inclusive 6,4% nos pacientes com pior função respiratória. Os investigadores, dirigidos por Eric Alton do Imperial College de Londres, estimam que os resultados significativos, embora modestos, são encorajadores. “A estabilização da doença é, por si só, um objetivo válido”, acrescenta.

Os cientistas realizarão agora terapias gênicas não virais, utilizando vetores mais adaptados com diferentes doses ou combinações de tratamentos.

Novo tratamento – Na quinta-feira, a FDA, agência americana que regula medicamentos, aprovou um novo tratamento para o tipo mais comum de fibrose cística. Com o nome comercial Orkambi, esse é o segundo tratamento para a doença lançado pela farmacêutica Vertex, uma empresa de biotecnologia dos Estados Unidos.

O medicamento tenta neutralizar o defeito genético que provoca a doença, ao contrário de tratar os sintomas como ocorre atualmente. Espera-se que ele poderá ser utilizado por metade dos doentes com fibrose cística — aqueles que têm duas cópias da mutação mais comum, conhecida como F508del. Por enquanto, o medicamento só poderá ser prescrito para pacientes com mais de 12 anos.

(com agência France-Presse)