Medicamento de R$ 17 milhões para doença rara tem registro aprovado pela Anvisa

Considerado um dos medicamentos mais caros da atualidade e centro de discussões sobre oferta de tratamento para pessoas que vivem com doenças raras, o Elevidys, da farmacêutica Roche, teve o registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne nesta segunda-feira, 2, pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A liberação foi em caráter excepcional por causa da gravidade da doença e da falta de outros tratamentos para a condição. O fármaco — que tem custo de R$ 17 milhões por aplicação — é a primeira terapia gênica aprovada para a população infantil impactada pela doença genética que afeta a capacidade de se locomover, causando ainda problemas cardíacos e respiratórios.

O delandistrogeno moxeparvoveque, de nome comercial Elevidys, poderá ser indicado apenas para crianças dessa faixa etária que ainda conseguem caminhar sem ajuda de andadores e que não necessitam de cadeira de rodas. Isso porque a distrofia muscular de Duchenne leva ao enfraquecimento dos músculos do corpo que, com o passar do tempo, também vão se deteriorando.

Normalmente diagnosticada em crianças com 3 a 6 anos, a doença é causada por uma falha genética que faz com que o paciente não tenha uma proteína chamada distrofina, essencial para o funcionamento das células musculares. A gravidade se dá não só pela perda dos movimentos, que leva a quedas constantes, mas por afetar o aprendizado, além de causar problemas nos músculos do coração e do sistema respiratório.

Segundo a agência, a droga é contraindicada para pacientes com perdas de parte do cromossomo “nos éxons (região específica do DNA) 8 e/ou 9 do gene DMD ou com títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral”.

“Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, mesmo que com algumas dificuldades ou limitações, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do produto”, informou, em nota, a agência.

O medicamento é uma terapia avançada que utiliza um vetor viral para substituir a proteína relacionada com a doença (a distrofina) que apresenta mau funcionamento ou que está ausente no organismo da pessoa. Administrada por dose única intravenosa, a terapia restaura a função muscular dos pacientes.

“O acompanhamento dos pacientes em até cinco anos mostrou manutenção da capacidade motora e do benefício clínico dessa terapia. Isso é importante porque a perda muscular progressiva da DMD (distrofia muscular de Duchenne) traz impactos significativos ao paciente, como a perda da capacidade de andar, o que acontece em média aos 12 anos de idade”, informou, em nota, a Roche.

Judicialização e suspensão de liminares

Medicamento inovador, mas com alto custo, o Elevidys estava sendo obtido pelos pacientes por meio de liminares por não ser ofertado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) e está entre os medicamentos que alimentam o debate sobre os impactos da judicialização para o sistema de saúde.

Em agosto deste ano, o Supremo Tribunal Federal (STF) determinou a suspensão das decisões para compra do remédio pelo Ministério da Saúde e foi iniciado um processo de conciliação entre a pasta, a Anvisa, a Roche Brasil, a a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), além dos dois hospitais credenciados para fazer a aplicação no país.

Naquele momento, havia 55 ações em curto das quais 13 tinham decisões favoráveis ao fornecimento e 11 aguardavam a compra. O valor para cumprir as liminares foi calculado em R$ 252 milhões e a proposta era de negociar um acordo com o laboratório.

Diante da aprovação pela Anvisa, a farmacêutica informou que vai seguir para a etapa de definição do preço junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), parte fundamental para o processo de comercialização do medicamento no Brasil.

“A Roche está empenhada em dialogar e colaborar com as autoridades para construir caminhos viáveis para que esta e demais terapias avançadas estejam disponíveis, de forma sustentável, em nosso país.”