Doenças raras

O Ministério da Saúde definiu a doença rara como aquela que tem incidência de um número menor ou igual a 65 pessoas doentes para cada 100.000 habitantes ou 1,3 para cada 2.000 habitantes. Na prática, isso representa, em média, 5% da população de um determinado território.

Doenças raras versus doenças crônicas

As doenças raras geralmente são doenças crônicas, entretanto, nem toda doença crônica é doença rara. Doenças crônicas são aquelas que apresentam início gradual, com duração longa ou incerta, que em geral, apresentam múltiplas causas e cujo tratamento envolve mudanças de estilo de vida, em um processo de cuidado contínuo que, usualmente, não leva à cura.

As manifestações clínicas iniciais das doenças raras, na maioria das vezes, apresentam sinais e sintomas similares aos das outras doenças mais frequentes e mais comuns na população. Isso dificulta e retarda o diagnóstico. Na literatura científica são descritas cerca de 8.000 diferentes doenças raras. Cada uma delas tem um número pequeno de doentes vivos, mas juntas, elas representam um grande número de pessoas a serem atendidas.

Lamentavelmente, menos de 1.000 dessas doenças estão amparadas com um mínimo de conhecimento científico. A necessidade de atendermos à diversidade e pluralidade dessas doenças na sua integralidade e com qualidade, de modo alinhado com a evolução natural da doença, reflete-se na organização operacional da assistência realizada hoje no SUS, tornando-se um grande desafio para os gestores dos serviços de saúde de média e alta complexidade.

O empecilho das pesquisas científicas no Brasil

A pesquisa científica é a mais importante ferramenta e método de estudo para avaliar o uso de um fármaco em seres humanos. O Conselho Nacional da Saúde, por meio da Resolução 466/2012, incorporou sob a ótica do indivíduo e das coletividades, referências da bioética, tais como, autonomia, não mali eficiência, beneficência, justiça e equidade, dentre outros, e objetivou assegurar os direitos e deveres que dizem respeito aos participantes da pesquisa, à comunidade científica e ao Estado.

Entretanto, em relação às doenças raras, o grande problema é que essa resolução impões ao patrocinador da pesquisa o ônus do fornecimento do medicamento, de modo continuado e pela vida toda do participante da pesquisa, pós finalização do estudo.

Na prática, isso se traduz na resistência dos patrocinadores em trazer para o Brasil as terapêuticas inovadoras para doenças raras, para serem validadas no território nacional.

A justificativa dos patrocinadores é que, apesar de cada grupo de doença rara ter pequeno números de doentes, o tratamento compulsório e por prazo indeterminado, inviabiliza a pesquisa, que seria financiada por eles, principalmente no caso dos medicamentos de alto custo.

O paradoxo da judicialização

Por outro lado, os usuários do SUS, portadores de doenças raras participantes das pesquisas, acabam recorrendo à justiça para terem garantia perene de acesso a esses novos medicamentos, recaindo o custo sobre as Secretarias de Saúde, ou seja, sobre o poder público.

Ao atendermos essa demanda, precisamos lembrar também das injustiças sociais cometidas contra aqueles doentes que não têm acesso à saúde, muito menos ao judiciário. Aquele usuário, que recorre à justiça para obter o tratamento que necessita, custa caro para o SUS. Mas, a morbilidade dos “injustiçados”, também “custa” muito mais caro para o SUS.

Quem faz Letra de Médico

Adilson Costa, dermatologista
Adriana Vilarinho, dermatologista
Ana Claudia Arantes, geriatra
Antonio Carlos do Nascimento, endocrinologista
Antônio Frasson, mastologista
Artur Timerman, infectologista
Arthur Cukiert, neurologista
Ben-Hur Ferraz Neto, cirurgião
Bernardo Garicochea, oncologista
Claudia Cozer Kalil, endocrinologista
Claudio Lottenberg, oftalmologista
Daniel Magnoni, nutrólogo
David Uip, infectologista
Edson Borges, especialista em reprodução assistida
Fernando Maluf, oncologista
Freddy Eliaschewitz, endocrinologista
Jardis Volpi, dermatologista
José Alexandre Crippa, psiquiatra
Ludhmila Hajjar, intensivista
Luiz Rohde, psiquiatra
Luiz Kowalski, oncologista
Marcus Vinicius Bolivar Malachias, cardiologista
Marianne Pinotti, ginecologista
Mauro Fisberg, pediatra
Miguel Srougi, urologista
Paulo Hoff, oncologista
Paulo Zogaib, medico do esporte
Raul Cutait, cirurgião
Roberto Kalil, cardiologista
Ronaldo Laranjeira, psiquiatra
Salmo Raskin, geneticista
Sergio Podgaec, ginecologista
Sergio Simon, oncologista