Fibrose cística: consulta pública pode abrir caminho à nova terapia

O Ministério da Saúde acaba de abrir uma consulta pública para avaliar a incorporação no sistema público de um novo tratamento para a fibrose cística, doença rara e progressiva de origem genética que afeta sobretudo os pulmões de cerca de 6 200 brasileiros.

O instrumento visa ouvir a sociedade durante 20 dias para determinar, após avaliação técnica, a necessidade de se incluir uma medicação no arsenal terapêutico de determinado problema de saúde.

O remédio em questão é uma combinação de três moléculas desenvolvida pela empresa de biotecnologia Vertex e atende pelo nome comercial de Trikafta.

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) irá analisar se o produto, um modulador de CFTR, merece ser incorporado para distribuição pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

“Dos quatro moduladores da proteína CFTR existentes hoje no mercado, somente um está disponível no SUS, o ivacaftor (Kalydeco). Entretanto, ele serve apenas para um pequeno número de pacientes com mutações específicas. A maior parte dos pacientes com fibrose cística no Brasil possui indicação para o Trikafta e não pode utilizar o Kalydeco. Ou seja, essa população está descoberta e sem tratamento com moduladores no SUS”, argumenta, em nota, o Instituto Unidos pela Vida, que defende os brasileiros com a doença.

A fibrose cística é caracterizada por uma falha de origem genética que resulta no acúmulo de muco e em lesões em diversos órgãos, especialmente os pulmões. Em função dela, se não houver diagnóstico e tratamento adequados, as pessoas sofrem com complicações como infecções de repetição e podem falecer precocemente.

A enfermidade pode ser detectada através do teste do pezinho, cujo fornecimento gratuito é obrigatório a recém-nascidos em nível nacional.

A nova terapia busca atacar uma das causas biológicas da doença, retardando, segundo os estudos clínicos, a progressão da fibrose cística e melhorando a qualidade de vida. Ela já está aprovada e incorporada para uso em 41 países, a maioria europeus.

“Pacientes que utilizam o tratamento revelam que suas vidas mudaram completamente: muitos saíram do uso do oxigênio, mulheres conseguiram engravidar, alguns saíram da lista de transplante pulmonar e puderam voltar às suas atividades rotineiras”, relata a Unidos pela Vida.

Em sua primeira avaliação, a Conitec emitiu parecer desfavorável à entrada da medicação no SUS, alegando o custo elevado do tratamento, embora tenha reconhecido seu impacto científico e clínico. Na nova rodada, além de médicos e demais técnicos, serão ouvidos os pareceres de associações de pacientes e representantes da sociedade civil.

O desafio que envolve a inclusão de terapias mais modernas para doenças raras é a sustentabilidade econômica do sistema de saúde. Por outro lado, sabe-se que o gasto com complicações e internações derivadas de condições como a fibrose cística também precisa ser considerado na decisão.

“A medicação é um divisor de águas para a fibrose cística. Negar o direito a ela a essa população é um crime”, afirma a associação de pacientes.