Terapia genética tem primeiro êxito contra anemia hereditária
Paciente de 21 anos foi curado por pesquisadores franceses
A terapia aplicada se baseou na extração de células-tronco da médula óssea do paciente. Depois de serem “corrigidas” em um laboratório, foram novamente injetadas no jovem
Pela primeira vez, uma terapia genética se mostrou bem sucedida para o tratamento da talassemia, uma anemia hereditária, anunciou nesta quarta-feira Philippe Leboulch, diretor científico do estudo, cujos resultados serão publicados pela revista britânica Nature. “Trata-se de um grande progresso, mas será preciso usá-lo com outros pacientes para ver se o êxito se confirma”, disse Marina Carazzana-Calvo, do hospital Necker, em Paris. Cerca de 200.000 pessoas nascem por ano com algum tipo de talassemia.
“O paciente, que tem hoje 21 anos de idade, iniciou o tratamento há três anos e passou a não precisar mais de transfusões sanguíneas há dois anos”, explicou Leboulch, do Instituto Nacional de Saúde e Pesquisa Médica (INSERM) e do Comissariado de Energia Atômica (CEA). “O jovem encontrou um emprego estável como cozinheiro em um restaurante parisiense”, contou Leboulch, advertindo, no entanto, que a evolução de seu quadro precisa ser analisada com “cautela”.
A terapia aplicada no estudo se baseou na extração de células-tronco da médula óssea do paciente – que, depois de serem “corrigidas” em um laboratório, foram novamente injetadas no jovem. “O paciente permaneceu um mês no hospital”, afirmou a professora Eliane Gluckman, principal coordenadora do teste clínico.
Para ela, trata-se de “um enorme progresso”, que permitirá curar “pacientes que não podem fazer transplante de medula por não ter irmãos para fazer a doação”.
Vírus – Para conseguir transferir o volumoso gene corretor para as células, os pesquisadores utilizaram um vetor viral derivado do HIV, depois de torná-lo inofensivo – como já havia sido feito em Paris para tratar duas crianças que tinham uma doença genética no cérebro.
O jovem francês de origem vietnamita e tailandesa que recebeu o tratamento sofre de um tipo de “beta-talassemia” muito comum no sudeste asiático e na costa oeste dos Estados Unidos.
Nos casos mais agudos da beta-talassemia, os pacientes sofrem com uma anemia intensa e só conseguem sobreviver se receberem transfusões sanguíneas e um tratamento para eliminar o ferro que se acumula no corpo em consequência das repetidas transfusões.
O teste realizado com este paciente será repetido em dez outras pessoas, segundo Leboulch, que também é fundador de uma sociedade que produz vetores virais e pretende levar sua pesquisa para a Tailândia.
(Com Agência France Presse)
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