Medicamento de R$ 20 milhões para doença rara tem registro cancelado no Brasil; entenda
Anvisa informou que decisão partiu da Roche; remédio para distrofia muscular de Duchenne já estava com venda suspensa
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24 ago 2026, 12h17 | Atualizado em 25 ago 2026, 10h49
Com venda suspensa desde julho do ano passado após eventos graves e até mortes, o medicamento Elevidys, indicado para distrofia muscular de Duchenne, teve o registro cancelado no Brasil nesta segunda-feira, 24, segundo informe conjunto da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da farmacêutica Roche.
A decisão foi a pedido da empresa e considerou que os dados disponíveis sobre o medicamento não eram suficientes “para atender aos requisitos regulatórios vigentes necessários à manutenção do registro”.
O Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) tinha recebido registro condicional, uma modalidade excepcional em função da gravidade da doença e ausência de outros tratamentos, em dezembro de 2024.
A liberação dada pela Anvisa era para crianças de 4 a 7 anos diagnosticadas com a doença rara e que ainda mantinham a capacidade de andar sem ajuda de andadores e que não necessitavam de cadeira de rodas.
A permissão para o uso do medicamento de aplicação única gerou grande comoção no país com ações na Justiça para solicitação do remédio. O motivo era o preço: de acordo com a tabela atualizada da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), a dose chega a custar R$ 20 milhões.
Em julho do ano passado, a Anvisa determinou a suspensão do uso, distribuição e venda do medicamento após a divulgação de mortes de pacientes pela agência regulatória dos Estados Unidos, a FDA, incluindo uma criança brasileira de 8 anos.
Embora este último caso não tivesse relação direta com o uso da medicação e os episódios nos Estados Unidos tenham ocorrido em pacientes que seguiam regras diferentes das adotadas no Brasil, uma investigação mais aprofundada teve início.
Em abril deste ano, a Anvisa emitiu nota atualizando o status da apuração e explicando a decisão de manter a suspensão do medicamento no país.
“A decisão foi tomada diante de novas informações internacionais relacionadas a eventos graves de insuficiência hepática aguda, o que incluiu casos fatais após a administração do medicamento, bem como de achados semelhantes com terapias gênicas que utilizam tecnologias e meios de ação semelhantes.”
Cancelamento do registro
Com a suspensão determinada pela Anvisa no ano passado, houve revisão dos estudos, protocolos clínicos e apresentação de dados complementares sobre eficácia e segurança pela farmacêutica.
Como os dados não foram suficientes, foi feito o cancelamento do registro, o que não tira as obrigações da empresa em relação aos pacientes que receberam a terapia.
“O cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e programas existentes, incluindo os pacientes brasileiros que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025, com monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes à Anvisa, nos termos da regulação aplicável”, disse, em nota, a agência.
No comunicado, a Roche afirmou que “segue empenhada com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias”.
Distrofia muscular de Duchenne
Normalmente diagnosticada em crianças com 3 a 6 anos, principalmente meninos, a distrofia muscular de Duchenne uma doença rara, progressiva e sem cura.
É causada por uma falha genética que faz com que o paciente não tenha uma proteína chamada distrofina, essencial para o funcionamento das células musculares.
A gravidade se dá não só pela perda dos movimentos, que leva a quedas constantes, mas por afetar o aprendizado, além de causar problemas nos músculos do coração e do sistema respiratório.
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