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ela

11/10/2012

às 14:51 \ Sem categoria

Esclerose lateral amiotrófica: o encontro dos cientistas e pacientes

 Toda vez que sai uma notícia sobre um novo tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA), a doença que afeta o famoso cientista britânico Stephen Hawkins,  há um alvoroço entre os pacientes e seus familiares. Qualquer informação acende uma nova esperança. E não é à toa. Quem convive com a ELA sabe da importância dessas pesquisas. Inúmeros cientistas ao redor do mundo trabalham com esse objetivo: achar um tratamento para essa doença tão cruel. Mas sempre há os aproveitadores ou aqueles que querem fazer sensacionalismo. Como separar o joio do trigo? Foi com esse objetivo que resolvemos promover um  encontro – apoiado pelo Instituto Paulo Gontijo -  entre dois importantes pesquisadores internacionais de ELA  e os pacientes.

Essa interação foi programada após a exposição científica que coordenei durante a reunião da ISSCR – International Society of Stem sell Research -em São Paulo. Os dois cientistas convidados , Dr. Kevin Eggan, da Universidade de Harvard, nos Estados Unidos, e o Dr. Dimitrius Karussis, de Jerusalém, (Hadassah Medical Organization), em Israel, aceitaram conversar com os pacientes após as suas exposições científicas. Nada melhor do que ouvir diretamente da fonte. E  cá  entre nós essa linguagem técnica pode ser bem “chata” para quem não é da área.

Quem são os cientistas e o que estão pesquisando?

O Dr. Eggan, um jovem pesquisador brilhante trabalha em pesquisas básicas. Ele está reprogramando células- tronco retiradas da pele (fibroblastos) de pacientes com ELA de modo a obter, em laboratório, neurônios dessas pessoas. É uma linha de pesquisas que também estamos realizando no Centro do genoma, iniciada por Miguel Mitne-Neto, que felizmente continua sendo um dos nossos grandes colaboradores.   Apresentei esses  nossos resultados durante o Congresso. Na prática, as células passam a ser nossos pacientes o que nos permite fazer inúmeros experimentos para descobrir o que há de errado, o que está matando os neurônios motores e como corrigir o defeito. Uma questão que ainda  intriga a todos é como explicar que mutações em diferentes genes (já foram descobertos 16 genes que causam ELA) podem ter o mesmo efeito: causar a morte dos neurônios motores. Mas o que mais nos interessa é tentar descobrir porque pessoas com a mesma mutação podem ter quadros clínicos muito diferentes. O que protege algumas pessoas dos defeitos deletérios da mutação? Quais são os genes protetores? O que fazem? Se descobrirmos poderemos abrir caminhos muito importantes na busca de novos tratamentos.

Quais são as pesquisas do Dr. Karussis?

O Dr. Karussis, médico neurologista,  é  grego, mas vive em Israel há mais de 20 anos. Há  6 meses ele iniciou os primeiros experimentos clínicos com pacientes. Segundo ele, foram dois anos para ter o protocolo aprovado pelas agências reguladoras de Israel, mas hoje essa pesquisa também tem o aval da FDA (agência reguladora dos EUA) em colaboração com cientistas americanos. Aprovar novos experimentos clínicos é um processo difícil e demorado em todos os países que se preocupam em minimizar todos os possíveis riscos de cada experiência clínica. Embora muitos se ofereçam para isso, repito: paciente não é cobaia.

Nessa primeira fase, o que se testa é a segurança do procedimento em um grupo pequeno de pacientes, antes de se iniciar a fase II ou III em um grupo maior com grupos controles pareados. O Dr. Karussis está injetando células-tronco retiradas do próprio paciente (medula óssea que é o tutano do osso) – que chamamos de transplante autólogo. As células são retiradas e cultivadas com fatores especiais que, segundo o Dr. Karussis, aumentam o seu potencial neurotrófico, visando a proteção dos neurônios motores. A vantagem de se usar as células do próprio paciente é assegurar-se que não haverá rejeição. A desvantagem é que em alguns casos são pacientes já idosos. Será que suas células poderão trazer os mesmos benefícios que células jovens? Esta é uma das minhas questões.

Como está sendo feita a pesquisa e o que está sendo obervado?

Por enquanto são 12 pacientes que estão sendo seguidos há 6 meses. Esses pacientes foram divididos em dois grupos: no primeiro grupo, as injeções são intratecais (são injetadas na região lombar, no líquido espinhal); no segundo grupo são injeções musculares, em um braço e uma perna.  Os resultados preliminares ainda não permitem nenhuma conclusão. Aparentemente o braço e a perna injetados parecem ter mais músculo que o membro colateral que não foi injetado, mas isso ainda precisa ser confirmado. Alguns pacientes mostraram melhora e depois estabilizaram.  Em outros não houve efeito, diz o Prof. Karussis. Em resumo nessa fase, o objetivo é realmente testar a segurança. Ela ainda não permite avaliar o efeito clínico.

A história do rabino

Um dos pacientes submetidos ao tratamento é um rabino de 75 anos. Aparentemente, esse senhor que falava com muita dificuldade e não conseguia andar, começou a andar e a falar com mais facilidade após as injeções com células-tronco. A notícia se espalhou como fogo. Todos queriam ir para Israel e submeter-se ao tratamento do Prof. Karussis. O que há de verdade nisso, perguntamos ao pesquisador. É verdade,  esse senhor tem um diagnóstico de miastenia e sinais de ELA, respondeu.  Ele teria duas doenças. Portanto, ninguém sabe se as células-tronco tiveram efeito nos sintomas da miastenia e não da ELA, diz o cientista.  Recentemente ele apresentou uma piora e provavelmente receberá uma nova dose de células-tronco, complementou.

Qual é o próximo passo?

As grandes perguntas agora são: que dose injetar? Qual é o melhor local para injetar? As injeções devem ser únicas ou repetidas? Esperamos que essa primeira fase, realizada em Israel, ajude a responder essas questões. Com isso poderemos pular etapas e acelerar o processo quando iniciarmos o protocolo no Brasil. A boa noticia é que os dois pesquisadores querem colaborar conosco. Nesse sentido, o encontro dos cientistas com os pacientes certamente teve um papel muito positivo e sensibilizou esses pesquisadores. Só posso agradecer a Silvia Tortorella do IPG por ter promovido e apoiado essa reunião. Segundo ela, “a informação e conhecimento sobre a doença são de importância suprema, para que se possa incentivar mais pesquisas no Brasil, mais tratamento e mais qualidade de vida para esses pacientes”.  Entretanto, é fundamental que os ensaios terapêuticos sejam feitos com todo o rigor científico . Como lembrou muito bem o Dr. Miguel Mitne-Neto, que também participou do encontro,  entendemos que para cada paciente o tempo é crucial. Entretanto,  não podemos esquecer que os resultados dessas pesquisas, se bem conduzidas, poderão beneficiar milhares de pacientes hoje e amanhã.

 

Por Mayana Zatz

25/08/2011

às 20:35 \ doenças

Esclerose lateral amiotrófica

Novo estudo aponta para um mecanismo comum a todas as formas e abre novas perspectivas de tratamento

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença devastadora que causa uma perda progressiva dos movimentos e da fala devido à morte dos neurônios motores. Na grande maioria dos casos não há perda da capacidade cognitiva e a pessoa se torna uma prisioneira dentro do próprio corpo. É o caso do famoso físico inglês Stephens Hawkins. Estima-se que há 350.000 pessoas afetadas ao redor do mundo que aguardam desesperadamente algum tipo de tratamento. E existem inúmeros pesquisadores ao redor do mundo trabalhando para isso. O Dr. Teepu Siddique é um deles. Os resultados de uma pesquisa coordenada por esse cientista – que acaba de ser publicada na revista Nature – sugere que haveria um mecanismo comum a todas as formas de ELA – hereditárias e formas isoladas – o que facilitaria muito a procura de um tratamento.

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Por Mayana Zatz

29/04/2010

às 12:29 \ Sem categoria

Esclerose Lateral Amiotrófica: falta mais ousadia

ousadia-ciencia

A excelente entrevista do historiador Tony Judt, acometido por esclerose lateral amiotrófica, a VEJA, levanta uma questão muito importante. Por que não acelerar a aprovação de novas tentativas terapêuticas para doenças como a ELA, que podem provocar rapidamente a morte e para a qual não existe tratamento?

Por onde começar?

Recebo diariamente inúmeros e-mails de pessoas se oferecendo como cobaias. São pessoas que se tornaram paraplégicas ou tetraplégicas devido a acidentes, crianças acometidas por paralisia cerebral e até aquelas que procuram uma solução para sua calvície. São pessoas que sofrem, mas não correm risco de morrer. Podem esperar até que as pesquisas com células-tronco se tornem mais seguras. Mas em casos de doenças rapidamente progressivas, como a ELA, não há tempo. Um ano de espera e pode ser tarde demais.

Quais são os riscos?

Pensando friamente, o maior risco é não dar certo, ou seja, não conseguirmos alterar o curso natural da doença. No caso das células-tronco, temos duas preocupações: o risco de se formarem tumores ou das células não se diferenciarem naquelas que queremos. Mas, se não tentarmos, como saber?

E as pesquisas malfeitas?

Será que não é a nossa cautela em discussões relacionadas à ética – que nunca são simples e rápidas – que aceleram a ida de pacientes a clínicas não credenciadas, que oferecem tratamentos caríssimos, sem comprovação científica? Além do prejuízo para os pacientes, que voltam mais pobres e sem resultados, a prática realizada em centros como a China, só para citar um, não traz nenhum benefício para a ciência. Não há protocolo de pesquisas, não sabemos o que é injetado, não há acompanhamento dos pacientes. Não temos nem o consolo de aprender com os erros, com os tratamentos que não funcionaram.

Se não há alternativa, não vale a pena arriscar?

Em 3 de dezembro de 1967, o cirurgião sul-africano Christiaan Barnard fazia o primeiro transplante de coração humano. Foi uma decisão corajosa e arriscada, mas não havia alternativa. Esse primeiro paciente só sobreviveu 18 dias, mas muitas milhares de pessoas foram salvas desde então. Não está na hora de ousarmos mais? De arriscarmos mais, começando por condições rapidamente progressivas para as quais não há alternativa?

Por Mayana Zatz

09/04/2010

às 22:00 \ Sem categoria

Esclerose lateral amiotrófica (ELA): ensaios clínicos em células-tronco estão começando

celula-pesquisa

Prometi a vários leitores que usaria esse espaço para contar as novidades em pesquisas e ensaios clínicos relacionados a ELA. Ainda não é tratamento, mas a boa notícia é que as primeiras experiências terapêuticas em seres humanos estão começando. E o melhor é que diferentes pesquisas clínicas estão sendo testadas e sua eficiência poderá ser comparada. Vou falar aqui de uma tentativa terapêutica com células-tronco fetais.

Ainda é fase 1

A empresa americana Neuralstem Inc. conseguiu aprovação da FDA para iniciar a fase 1 de um ensaio clínico para tratar ELA com células-tronco fetais derivadas ade espinha dorsal. Essas primeiras experiências, denominadas fase 1 têm como objetivo testar a segurança do procedimento.  Além disso, serão testados diferentes métodos para aplicar múltiplas injeções.

A pesquisa já foi iniciada

Essa primeira fase incluirá 12 pacientes que receberão entre 5 e 10 injeções de células-tronco de tecido fetal na região lombar da espinha dorsal. A pesquisa terapêutica já foi iniciada com um primeiro paciente de 60 anos em fase adiantada da doença. Mais dois farão parte desse primeiro grupo e os outros serão incluídos um a um. Eles serão examinados em intervalos regulares após as injeções e os resultados finais serão divulgados após 24 meses.

Alguns dos critérios de seleção para os três primeiros casos são:
pacientes muito comprometidos que têm traqueostomia ou estão em ventilação assistida por mais de três meses, incapazes de andar, que moram perto do Hospital Universitário Emory, (Atlanta, Georgia nos Estados Unidos) que conseguem se comunicar e têm um ‘cuidador’ comprometido com essa pesquisa.

A medida em que os primeiros resultados forem observados, os critérios de seleção poderão ser modificados. Outras informações.

Uma boa notícia

O instituto Paulo Gontijo (IPG)  que tem como missão apoiar pesquisas e tratamentos direcionados a ELA está inaugurando um novo portal que estará no ar em breve. Ele conterá todas as novidades nacionais e internacionais atualizadas.

Por Mayana Zatz

07/01/2010

às 3:58 \ Sem categoria

ELA: como estão as pesquisas?

pesquisa-laboratorio

Recebo muitos e-mails de pacientes acometidos por ELA ou de seus familiares oferecendo-se para serem cobaias ou sedentos de noticias. Repito: sempre que existem inúmeros pesquisadores ao redor do mundo trabalhando para achar uma cura para essa patologia. Vou aproveitar esse espaço para mais uma atualização. Para isso entrevistei o pesquisador Miguel Mitne que está fazendo um doutorado no Centro do Genoma em colaboração com o grupo do dr. Alysson Muotri na California. Mitne acaba de voltar da Alemanha onde participou do congresso internacional de ELA.

Por favor, o que significa a sigla ELA?
A Esclerose Lateral Amiotrófica é uma doença neurodegenerativa progressiva causada pela destruição dos neurônios motores, células responsáveis por controlar os movimentos voluntários. Somente 10% dos casos são familiares ou hereditários, isto é, transmitidos de uma geração para outra. Em 90% dos casos, a ELA é causada por diversos fatores (ambientais e genéticos) ainda pouco compreendidos.

Pesquisas recentes sugerem que a glia poderia ter um papel importante no desenvolvimento da ELA. Você poderia explicar o que é a glia e as hipóteses relacionando-a à ELA?
A glia é um tecido cerebral constituido por um grupo de células não-neuronais que dão suporte aos neurônios e que pode estar relacionada com o desenvolvimento da ELA. Para se estudar o papel da glia na patogênese da ELA seria necessário obter células neuronais diretamente de pacientes afetados o que é impossível na prática. Para contornar esse obstáculo, pesquisadores da Califórnia (tendo com principal autora do trabalho a brasileira dra Carol Marchetto) utilizaram células-tronco embrionárias humanas (CTEH) para modelar a doença em laboratório. Como essas células têm o potencial de se dividir e se diferenciar em qualquer tecido, os cientistas induziram a formação de neurônios motores e avaliaram a relação entre essas células e os astrócitos (um tipo específico de célula da glia).

A hipótese a ser testada era se a glia influencia a sobrevivência dos neurônios motores. Os pesquisadores observaram que quando os neurônios motores eram cultivados sobre um “tapete” de astrócitos, contendo uma alteração (mutação) genética específica, a sobrevivência das células motoras era encurtada. Isto é, os astrócitos mutantes pareciam sofrer um stress oxidativo que acabava por afetar os neurônios motores. Talvez o mais importante desse estudo é que esses pesquisadores identificaram um componente, Apocynin, aparentemente capaz de inibir esse stress degenerativo. A droga em questão está sendo testada agora em modelos animais e dependendo dos resultados poderá ter uma aplicação importante em pacientes afetados.

Um grupo americano anunciou recentemente que iria injetar CTEH em um primeiro grupo de pacientes. Essa pesquisa clínica já foi iniciada?
Esses cientistas pretendem aplicar células precursoras da glia, derivadas de CTEH, visando o repovoamento de astrócitos na região lombar da medula espinhal. A esperança é que as células injetadas possam proteger os neurônios motores ainda existentes na região.

As células serão aplicadas em 12 pacientes, previamente selecionados, já incapazes de caminhar. Segundo os pesquisadores, o objetivo inicial é testar acima de tudo a segurança e não apenas a eficiência do procedimento.
Vale destacar que a pesquisa foi aprovada pela pelo FDA (Food and Drug Administration – órgão americano responsável por regular a segurança e eficácia de drogas e alimentos) em setembro desse ano, mas ela ainda necessita avaliação do comitê de ética do hospital onde será desenvolvida a pesquisa.

Diferente das várias terapias propostas por “milagreiros das células-tronco” na China e no Leste europeu, a pesquisa em questão está sob um rigoroso olhar científico (metodológico e ético). Isso nos deixa mais tranqüilos, pois poderemos confiar nesses resultados e a partir daí, delinear os caminhos para uma terapia eficaz.

Alguma novidade no Congresso internacional sobre ELA?
As novidades foram as descobertas de novos modelos in vitro e in vivo para a ELA além da identificação de novos genes causadores da doença. Esses estudos permitirão um melhor entendimento do processo que leva a morte do neurônio motor e consequentemente como evitá-lo, o caminho futuro para o tratamento da doença.

Além disso, foram apresentados resultados e testes de novas drogas, mas todas ainda em fase de avaliação de segurança e eficácia.

Os resultados positivos do tratamento multidisciplinar foram muito salientados tais como a terapia motora e respiratória, o uso de cadeiras personalizadas e equipamentos de comunicação além de acompanhamento nutricional e psicológico. Em resumo, enquanto buscamos a cura há muitas coisas a serem feitas que podem proporcionar uma melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes com ELA.

Por Mayana Zatz

 

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