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05/11/2009

às 20:30 \ Sem categoria

Células-tronco em doenças neuromusculares

labo1

Dra. Mayana, sou presidente da Associação de Doenças Neuromusculares de MS e os pacientes vêm a mim com muita frequência em busca de informações. Duas são recorrentes:

1- quais patologias neuromusculares poderão vir a ser beneficiadas por terapias com células-tronco;

2- como anda o progresso das pesquisas nas diversas fontes de células-tronco que já foram descobertas (tecido adiposo, polpa dentária, sangue menstrual, embriões descartados, etc.). Poderia nos falar um pouco sobre essas questões?

O que são patologias neuromusculares?

Existem centenas de patologias neuromusculares, causadas por mutações em diferentes genes e que causam uma fraqueza progressiva devido a degeneração da musculatura. Algumas são causadas por um defeito primário do músculo, como por exemplo as distrofias musculares progressivas (DMPs). O gene defeituoso deixa de produzir alguma proteína que é essencial para o músculo . Em outras o defeito primário é nos neurônios (células nervosas) que mandam ordens aos músculos. Os neurônios morrem e por causa disso os músculos  acabam se atrofiando  indiretamente. É o caso, por exemplo, das atrofias espinhais progressivas. No primeiro grupo, a preocupação é substituir as células musculares enquanto no segundo são os neurônios que devem ser substituídos.

Que patologias poderão vir a ser beneficiadas?

Eu acredito que todas as patologias neuromusculares poderão vir a ser beneficiadas mas  as abordagens terapêuticas serão diferentes. Nossa equipe está trabalhando mais com modelos animais de distrofias musculares, onde o efeito primário é no músculo. Estamos injetando CT de diferentes fontes e analisando qual é o seu efeito clínico.

Quais são as questões que  estamos querendo responder?

Como as células devem ser injetadas? Injeções locais, diretamente na musculatura, ou sistêmicas, na veia? Que quantidade deve ser injetada? Com que frequência?  Como garantir que elas cheguem no local certo? Como controlar a sua diferenciação, isto é, ter certeza que uma vez injetadas elas vão se diferenciar só em músculo e não em outro tecido? Como controlar a rejeição? Quais são as melhores células para formar tecido muscular?

Uma linhagem não é igual a outra

Tivemos bons resultados com CT de tecido adiposo humano. Quando injetadas em camundongos com distrofia, elas se direcionaram para os músculos, não foram rejeitadas (sem uso de imunosupressores) e os animais melhoraram clinicamente. Esses resultados nos deixaram muito animados. Mas sabemos que uma linhagem de CT pode não ser igual a outra e por isso esses experimentos precisam ser confirmados.

Qual é o próximo passo?

Vamos iniciar em breve um grande estudo comparativo envolvendo muitos animais e vários pesquisadores. A ideia é comparar o potencial de diferentes CT- no caso, tecido adiposo, cordão umbilical e polpa dentária- em camundongos com distrofia. Os animais serão injetados ao mesmo tempo e acompanhados pela mesma equipe. A avaliação será feita em teste cego, isto é, quem for analisar os resultados não saberá o que cada animal recebeu.

Os animais serão acompanhados por pelo menos um ano

Para termos respostas conclusivas, precisamos acompanhar os animais por pelo menos um ano. Na realidade eles deveriam ser acompanhados por 2 ou 3 anos. Só assim poderemos avaliar os resultados a  longo prazo. Portanto, podemos antecipar que vai ser um experimento demorado. Só assim poderemos ter resultados fidedignos. A partir deles poderemos direcionar os futuros tratamentos com muito mais segurança.

Por Mayana Zatz
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15 Comentários

  1. silvana

    -

    21/01/2012 às 20:48

    ola, tenho certeza q todas as pesquisas c CT terao sucesso torço muito pois meus dois filhos sao portadores d AEP. Gostaria muito d saber d todas as novidades, boa sorte.

  2. Danieli C. Girardello

    -

    29/05/2011 às 14:37

    Olá Drª.Mayana,
    Estou me formando agora em Biotecnologia, e acho muito interessante esta aplicação das CT em problemas neuromusculares, vou acompanhar os estudos destas pesquisas, pois acredito em grandes descobertas ainda.
    Obrigada.

  3. Hélade Márcia Ramires

    -

    19/02/2011 às 18:25

    Olá, Dra. parabéns pelo trabalho da sra. Em 2005 fui diagnosticada como sendo portadora de E.M., após inúneras crises e três internações para pulsoterapia, hoje estou com E.M. em uma segunda fase(acho que é recorrente remitente). Ando apenas com auxilio de uma bengala e muito pouco. Estou afastada do trabalho e o mais frustante não consigo fazer minha pós graduação (sou formada em Biologia), apesar de tomar inúmeras drogas não consigo raciocinar corretamente, andar, falar e ficar sentado ou em pé durante muito tempo.Por favor existe algum lugar que possa procurar para fazer parte da pesquisa com céls. tronco.Obrigada antecipadamente.

  4. Luciana

    -

    04/09/2010 às 11:35

    Olá Mayana.

    Minha mãe teve uma S. Guillan- Barré aos 28 anos, durante uma gestação. Ficou com sequelas motoras, que se agravaram agora com a idade (está com 63 anos) desde a última qt que fez (minha mãe teve ca de mama em 1999 na mama E, curado e em 2006 na mama D, T1N0M0, mas devido a história de já ter tido neopplasia foi optado por fazer qt adjuvante com paclitaxel, que no 3o. ciclo agravou de maneira expressiva o déficit motor- até então minha mãe caminhava e dirigia, mesmo que com restrições). Hoje minha mãe caminha muito pouco, quase nada, cai com ferquência quando tenta caminhar por não ter equilíbrio. Temos 2 cadeiras de rodas (manual e automatizada) que permitem uma vida com certo grau de independência relativa. Como sou médica (faço cardiologia) e sei dos grandes avanços do uso da terapia gênica em minha área, te questiono em que centro minha mãe poderia ser avaliada e, mesmo que como parte de protocolo de pesquisa, randomizada para implante de céls. tronco.
    Desde já agradeço tua atenção.

    Luciana

  5. Heider Guimarães

    -

    04/05/2010 às 20:40

    Parabens Dra. pelo trabalho. eu tenho atrofia e gostaria de saber por quanto tempo termos que esperar para podermos ter um tratamento que nos ajude a parar essa atrofia??? obrigado!

  6. priscila

    -

    27/04/2010 às 16:32

    olá, tenho polineuropatia periférica há mais de 2 anos e no caso sinto dores ém ambos os pés, na hora que ando somente, são as fibras finas, dizem que é uma doença auto imune sem etiologia, as minhas dores são crônicas e até agora todos os remédios que tomei não resolveu. Gostaria de saber se as célular tronco fazem a vez de reconstruir os nervos?
    Aguardo resposta..
    Mto o brigada

  7. Aldemar Almeida Santos

    -

    20/02/2010 às 12:06

    Olá Dra. Mayana.
    Hoje tenho 51 anos e sou portador de neuropatia periférica, e estou cada dia perdendo os movimentos das pernas, principalmente os pés, e gostaria de saber se existe a possibilidade de fazer-mos um teste com as células-tronco em mim, pois os médicos me falam que não tem cura e também falam que células tronco não tem nenhuma vantagem sobre o meu problema, deixando-nos sem esperança. Estou a disposição para estudos.Grato,
    Aldemar
    Sete Lagoas-Minas Gerais.

  8. Giselda Cristina Viana

    -

    09/02/2010 às 12:59

    Olá, doutora. Fico muito feliz com os avanços das pesquisas de células-tronco. tenho um filho , de dois anos e oito meses, que foi diagnosticado com mitocondriopatia, e estamos buscando tratamentos para ele. E vejo que , em nome de jesus, em breve teremos boas notícias com suas pesquisas. muito obrigada pelo empenho em ajudar nossos pequenos. um abraço. Giselda

  9. Daniel Maura Moreira

    -

    15/12/2009 às 18:57

    Tenho um filho com Distrofia Muscular e fiz minhas as palavras do Dr. David Feder.

    Pais e pacientes com distrofia muscular em geral são muito acomodados no Brasil. Enquanto nos outros países eles se organizam em grupos, contribuem ativamente para as suas entidades, que a cada ano aumentam em número e arrecadam muito dinheiro, por aqui eles ficam sentados aguardando as famosas “células tronco”. A cada notícia de uma nova pesquisa em camundongos e lá estão eles agradecendo aos pesquisadores. Por que tanta gratidão por tão pouco?
    Há 10 anos atrás se dizia que a terapia com células tronco estaria disponível em 10 anos e hoje se diz o mesmo. Estes 10 anos nunca chegam. Para uma criança estes 10 anos de espera significam a cadeira de rodas; para um adolescente este tempo pode significar insuficiência respiratória, cardíaca ou morte. A atual geração de pacientes está abandonada pela pesquisa. Não há investimentos em tratamentos paliativos. Para um paciente limitado fisicamente avanços como poder comer sem auxílio, usar o computador, ou fazer coisas simples como colocar um canudo no copo de refrigerante contribuiriam para a melhora da qualidade de vida. Não se investe nas células tronco com esta finalidade. Por isto proliferam clínicas em paises com menor controle público, que cobram para realizar tentativas que os pesquisadores deveriam estar fazendo. Recentemente na Costa Rica, quatro adolescentes/adultos jovens com distrofia muscular de Duchenne foram “tratados” com células tronco endometriais. Eles sabem que seriam excluídos de qualquer protocolo clínico pela idade e por apresentarem a doença mais avançada. A pressa dos pesquisadores não é a mesma dos pais.

    Há três dias em conversa com uma pesquisadora especializada em células tronco eu confirmei o que eu já imaginava (este texto foi feito antes da conversa): o conhecimento atual sobre o uso das células tronco já permitiria algum avanço em seres humanos. Não há futuro para atual geração sem um certo grau de risco e não haveria porque não tentar. Em várias doenças estes testes já iniciaram e não há perspectiva para sua utilização em testes clínicos nas distrofias musculares nos próximos anos a não ser que os pais e portadores de distrofia muscular levantem a sua voz, abandonando sua passividade e tomem a frente das iniciativas relacionadas com o tratamento da doença. Não foram os pesquisadores e sim os pais que conseguiram a portaria para utilização do BIPAP gratuitamente no Brasil. Se não for feito o mesmo com as pesquisas, daqui 10 anos os pesquisadores continuarão dizendo que a cura chegará em 10 anos.

    David Feder (Do site http://www.distrofiamuscular.net)

  10. rosane s.luque

    -

    25/11/2009 às 11:38

    Sou portadora da doenca chacot marie,e a muito tempo procuro saber mais sobre as pesquisas de celulas tronco,Parabens Dra Mayana pelo exclarecimento,peco a Deus que ilumine vc e sua equipe,
    para que em breve tenhamos mais boas noticias,que para nos com alguma atrofia eh uma esperanca,
    porque cada dia e uma luta contra o tempo.

    Muito obrigada

  11. David Feder

    -

    16/11/2009 às 21:55

    A agenda dos pesquisadores não é a mesma dos pacientes. Há 10 anos atrás se dizia que a terapia com células tronco estaria disponível em 10 anos e hoje se diz o mesmo. Estes 10 anos nunca chegam. Para uma criança 10 anos de espera significam a cadeira de rodas; para um adolescente 10 anos significam insuficiência respiratória, cardíaca ou morte. A atual geração de pacientes está abandonada pela pesquisa. Não há investimentos em tratamentos paliativos. Para um paciente limitado fisicamente avanços como poder comer sem auxílio, usar o computador, ou fazer coisas simples como colocar um canudo no copo de refrigerante contribuiriam para melhora da qualidade de vida. Não se investe nas células tronco com esta finalidade. Por isto proliferam clínicas em paises com menor controle público. Recentemente na Costa Rica, quatro adolescentes/adultos jovens com distrofia muscular de Duchenne foram “tratados” com células tronco endometriais. Eles sabem que seriam excluídos de qualquer protocolo clínico pela idade e por apresentarem a doença mais avançada. Não há como negar que o conhecimento atual já permitiria algum avanço em seres humanos. Não há futuro para atual geração sem um certo grau de risco.

  12. Rosana Martinez

    -

    15/11/2009 às 22:36

    Em meu nome, e em nome de todas as famílias de associados da Associação de Doenças Neuromusculares de MS e, por que não, de todos os brasileiros afetados por essas doenças (e muitas outras) e que poderão se beneficiar das pesquisas, agradeço sua atenção a nossos questionamentos que, por muito tempo, aguardaram a palavra confiante e esperançosa de uma referência mundial como você. Que Deus continue inspirando e iluminando você e seus pares!

  13. Léia Yamaoto

    -

    12/11/2009 às 17:22

    Gostaria de saber se há possibilidades de células tronco nas mitocondriopatias, pois tenho uma irmã com Miopatia Mitocondrial.

  14. Marcos

    -

    08/11/2009 às 10:25

    Parabéns, Dra Mayana, pela sua contribuição à ciência e, principalmente, por compartilhar os seus conhecimentos, possibilitando assim, o surgimento de novos cientistas no cenario brasileiro.

  15. SIDNEY G. FERREIRA - GOIÂNIA

    -

    07/11/2009 às 13:19

    Doutora, boa tarde, sofri, há um ano e meio, apoximadamente, um avc isquêmico, em virtude primeira, de negligenciar o tratamento da síndrome de Bechet, em virtude do fatídico, estou com dificuldades motoras do lado esquerdo, pergunto: ” Nesse caso – AVC -, AS PESQUISAS DE/COM CÉLULA TRONCO AVANÇAM OU NÃO? DESUCLPE-ME A PERGUNTA, SOU LEIGO,POR COMPLETO NO ASSUNTO, MAS TORÇO PARA QUE AS PESQUISAS EVOLUAM E ATINJAM A TODOS PARA A MELHORIA SUBSTANCIAL DA QUALIDADE DE VIDA!

    sucesso, saúde e paz!


 

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