Dra. Mayana, sou presidente da Associação de Doenças Neuromusculares de MS e os pacientes vêm a mim com muita frequência em busca de informações. Duas são recorrentes:
1- quais patologias neuromusculares poderão vir a ser beneficiadas por terapias com células-tronco;
2- como anda o progresso das pesquisas nas diversas fontes de células-tronco que já foram descobertas (tecido adiposo, polpa dentária, sangue menstrual, embriões descartados, etc.). Poderia nos falar um pouco sobre essas questões?
O que são patologias neuromusculares?
Existem centenas de patologias neuromusculares, causadas por mutações em diferentes genes e que causam uma fraqueza progressiva devido a degeneração da musculatura. Algumas são causadas por um defeito primário do músculo, como por exemplo as distrofias musculares progressivas (DMPs). O gene defeituoso deixa de produzir alguma proteína que é essencial para o músculo . Em outras o defeito primário é nos neurônios (células nervosas) que mandam ordens aos músculos. Os neurônios morrem e por causa disso os músculos acabam se atrofiando indiretamente. É o caso, por exemplo, das atrofias espinhais progressivas. No primeiro grupo, a preocupação é substituir as células musculares enquanto no segundo são os neurônios que devem ser substituídos.
Que patologias poderão vir a ser beneficiadas?
Eu acredito que todas as patologias neuromusculares poderão vir a ser beneficiadas mas as abordagens terapêuticas serão diferentes. Nossa equipe está trabalhando mais com modelos animais de distrofias musculares, onde o efeito primário é no músculo. Estamos injetando CT de diferentes fontes e analisando qual é o seu efeito clínico.
Quais são as questões que estamos querendo responder?
Como as células devem ser injetadas? Injeções locais, diretamente na musculatura, ou sistêmicas, na veia? Que quantidade deve ser injetada? Com que frequência? Como garantir que elas cheguem no local certo? Como controlar a sua diferenciação, isto é, ter certeza que uma vez injetadas elas vão se diferenciar só em músculo e não em outro tecido? Como controlar a rejeição? Quais são as melhores células para formar tecido muscular?
Uma linhagem não é igual a outra
Tivemos bons resultados com CT de tecido adiposo humano. Quando injetadas em camundongos com distrofia, elas se direcionaram para os músculos, não foram rejeitadas (sem uso de imunosupressores) e os animais melhoraram clinicamente. Esses resultados nos deixaram muito animados. Mas sabemos que uma linhagem de CT pode não ser igual a outra e por isso esses experimentos precisam ser confirmados.
Qual é o próximo passo?
Vamos iniciar em breve um grande estudo comparativo envolvendo muitos animais e vários pesquisadores. A ideia é comparar o potencial de diferentes CT- no caso, tecido adiposo, cordão umbilical e polpa dentária- em camundongos com distrofia. Os animais serão injetados ao mesmo tempo e acompanhados pela mesma equipe. A avaliação será feita em teste cego, isto é, quem for analisar os resultados não saberá o que cada animal recebeu.
Os animais serão acompanhados por pelo menos um ano
Para termos respostas conclusivas, precisamos acompanhar os animais por pelo menos um ano. Na realidade eles deveriam ser acompanhados por 2 ou 3 anos. Só assim poderemos avaliar os resultados a longo prazo. Portanto, podemos antecipar que vai ser um experimento demorado. Só assim poderemos ter resultados fidedignos. A partir deles poderemos direcionar os futuros tratamentos com muito mais segurança.
